I ricercatori della Fondazione Ri.MED sono impegnati in progetti di drug discovery che mirano all’identificazione di nuove molecole biologicamente attive.

Attraverso lo studio dei pathway biomolecolari integrati con dati di genomica, proteomica, metabolica e secretomica, si è arrivati alla validazione funzionale di nuovi target terapeutici per patologie nelle aree terapeutiche di interesse, come per esempio l’oncologia e le malattie dell’invecchiamento.

Alcuni di questi progetti sono oggi nella fase di screening per la scoperta di nuovi hit compound. Il processo parte dallo studio delle proteine bersaglio tramite approcci di biofisica e chimica computazionale e dalla messa a punto di saggi di screening biofisico, biochimico o cellulare.

Grazie alla piattaforma integrata di virtual screening sono state selezionate, tramite tecniche structure-based (docking) e ligandbased (pharmacophore), centinaia di molecole di origine sintetica e naturale.
Durante il 2019, è stata avviata la creazione di una chemoteca che oggi consta di circa 2000 molecole. Alcune di queste sono state testate biologicamente. Le molecole attive, dette singletons, verrano validate attraverso studi di QSAR (relazione quantitativa struttura-attività).

Nella fase successiva, verrà selezionata la serie hit più promettente da un punto di vista di druggability e si entrerà nella fase di ottimizzazione hit to lead. L’obiettivo a medio termine è la selezione della molecola lead da sottomettere alla sperimentazione preclinica, quindi la valutazione dell’ efficacia tramite studi in vivo integrati con imaging molecolare e la caratterizzazione del profilo farmacocinetico e tossicologico adatto per la sperimentazione clinica su pazienti.