National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

Ente Finanziatore/Programma: Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) – Decreto Direttoriale 16.12.2021, n. 3138, modificato con Decreto Direttoriale 18.12.2021, n. 3175 “Avviso pubblico per la presentazione di Proposte di intervento per il Potenziamento di strutture di ricerca e creazione di “campioni nazionali” di R&S su alcune Key Enabling Technologies da finanziare nell’ambito del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza, Missione 4 Componente 2 Investimento 1.4 “Potenziamento strutture di ricerca e creazione di “campioni nazionali di R&S” su alcune Key Enabling Technologies” finanziato dall’Unione europea – NextGenerationEU”.

Partnership: Università degli Studi di Padova; Consiglio Nazionale delle Ricerche; Humanitas University; Istituto Italiano di Tecnologia; Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Fondazione Ri.MED; Università Magna Grecia; Università di Bari; Università di Bologna; Università di Brescia; Università di Cagliari; Università della Campania – Vanvitelli; Università G. D’Annunzio; Università di Catania; Università di Firenze; Università di Milano; Università Milano Bicocca; Università di Modena e Reggio Emilia; Università di Napoli Federico II; Università di Palermo; Università di Pisa; Università di Pavia; Sapienza Università di Roma; Università di Roma Tor Vergata; Università di Salerno; Università di Siena; Università Vita-Salute San Raffaele; Università di Torino; Università di Trieste; Università di Verona; Fondazione Tettamanti; Fondazione Telethon; Dompè Farmaceutici SpA; Takis Biotech Srl; Chiesi Farmaceutici SpA; Eurofins Biolab Srl; Novartis International AG; Pfizer INC; Stevanato Group SpA; PBL Srl; Innovavector Srl; Sanofi; Astrazeneca; Bracco SpA; BioNTech; Antares Vision Group Spa; Orgenesis Italy Srl; IRBM SpA; Intesa Sanpaolo Spa.

 

Abstract: L’impiego delle terapie RNA sta crescendo in modo esponenziale, pertanto risulta strategico mettere insieme know-how tecnologico e scienza biomedica e clinica per l’identificazione di passaggi cruciali nella patogenesi che saranno presi di mira dai nuovi farmaci a base RNA. Per sfruttare questo potenziale, il programma di ricerca proposto mira a raggiungere due obiettivi principali: aumentare il know-how tecnologico necessario per progettare e fornire medicinali a base RNA e per terapia genica e identificare promettenti farmaci/geni candidati in cinque aree patologiche umane (malattie genetiche, cancro, malattie metaboliche/cardiovascolari, malattie neurodegenerative e malattie infiammatorie/infettive). A tal fine, è stata creata una rete di esperti con competenze che coprono aspetti biofisici, computazionali e sperimentali della biologia RNA, al fine di supportare l’attività e la competitività degli scienziati impegnati sullo sviluppo di farmaci a RNA per target specifici e contemporaneamente formare la nuova generazione di scienziati che garantirà lo sviluppo e l’adozione delle più aggiornate tecnologie basate sull’RNA.